13 декабря во Владимирской области прошла конференция.
16 декабря, 2025
В ходе которой участники вспомнили историю описания синдрома Хантера и познакомились с ходом клинических испытаний нового невероятного препарата для лечения пациентов с мпс-2. Препарат впервые в мире сочетает в себе ферментозаместительную терапию и возможность доставки фермента непосредственно в мозг. Участники конференции познакомились с лабораториями и заводскими циклами создания первого в мире препарата с такими невероятными перспективами. Академики Л.С. Намазова-Баранова и С.В. Моисеев доложили о ходе наблюдения за пациентами и результатах клинических исследований. Вокзалы впечатляющие.
20 лет назад мы молились хоть о каком-то лечении, сейчас для синдрома Хантера в мире создано 5 препаратов и 4 из них доступны в нашей стране.
МЫ — ЕДИНСТВЕННЫЕ В в МИРЕ, ГДЕ ЭТО ВОЗМОЖНО. 
Невероятная гордость и радость за малышей, которым эти лекарства дадут возможность быть обычными. Расти и развиваться вместе со сверстниками.
Тему выступления для пациентской организации обозначили как :
«Современные вызовы и проблемы пациентов с МПС II и их родителей» .
Но мы с Фиолетовым мишкой не могли ограничиться только мпс-2.
Мы поблагодарили всех врачей и ученых, создателей нового препарата и сообщили, что верим в них пуще прежнего. Теперь их задача создать препараты для всех мпс-3 (А, B, C, D) и для мпс-4Б.
Мы очень ждём и верим в них невероятно.
Пусть наши надежды сбудутся и лекарства скорее будут созданы.
